Medicijn X, deel I

Medicijn X
Deel 1, ontdekking van nieuwe medicijnen

“Ik heb 70 nieuwe medicijnen voor Alzheimer ontdekt”, aldus de publiciteit gerichte wetenschapper in mij. “Ik heb potentieel één of twee medicijnen ontdekt die in de toekomst als mogelijke behandelingen voor Alzheimer gebruikt kunnen worden”, aldus de voorzichtige wetenschapper in mij.

Nieuwe vindingen, nieuwe medicijnen?

Het is lastig om een juiste balans te vinden tussen over- en onderpresenteren van mijn bevindingen in het lab. Na inmiddels meer dan 2 jaar werken hebben ik super interessante data: ik heb 70 medicijnen gevonden die Tau phosphorylatie (een van de kenmerken van Alzheimer)  verlagen in hersencellen van Alzheimer patiënten. Tau phosphorylatie, samen met Abeta-kluwen, is de hoofdverdachte in de ontwikkeling van de ziekte van Alzheimer. 70 nieuwe medicijnen dus, die Tau phosphorylatie kunnen weghalen uit hersencellen. En beter nog; voor 14 medicijnen heb ik ook getest of ze Abeta verwijderen, het resultaat? Al de 14 geteste medicijnen verwijderen zowel Abeta en Tau phosphorylatie. Per definitie, zou betekenen dat deze hersencellen genezen zijn van Alzheimer.

Dit is super nieuw en ontzettend interessant, dus waarom hebben we deze bevindingen nog niet publiek gemaakt? Zouden mensen met Alzheimer deze medicijnen niet nu al moeten nemen? Alhoewel ik overtuigd ben van mijn data, en denk dat het in de toekomst kan leiden tot betere behandeling van Alzheimer, zijn er verschillende redenen waarom we voorzichtig moeten zijn met het roepen dat we een nieuw medicijn hebben ondekt. Hier, en in volgende blogs hoop ik uit te leggen waarom het nog te vroeg is om van een medicijn te spreken, en waarom ik refereer naar  “medicijn X”. Belangrijker voor mij, ik ga u proberen uit te leggen hoe waardevol de nieuwe inzichten uit mijn onderzoek zijn voor ons begrip van de ziekte Alzheimer onafhankelijk van de vraag of er direct tot een medicijn leidt.

Echter, de eerste vraag die u als wetenschapper zou moeten stellen; moeten we Rik op zijn woord geloven als hij zegt 70 nieuwe medicijnen gevonden te hebben?

Wie controleert of mijn bevindingen correct zijn?

Ik heb mijn onderzoeksresultaten al verschillende keren gepresenteerd op nationale en internationale Alzheimer-congressen, en zelfs prijzen gewonnen voor mijn onderzoek. Tijdens deze congressen zijn mijn resultaten met veel enthousiasme en interesse ontvangen. Betekent dit dat mijn bevindingen waar zijn? Niet per se. Wat als ik een foutje gemaakt heb ergens? Of wat als ik de resultaten verkeerd geïnterpreteerd heb?  Natuurlijk doe ik er alles aan om zeker te weten dat mijn data klopt. Iedere proef wordt minstens drie keer herhaald, en waar mogelijk probeer ik mijn ontdekkingen te valideren met verschillende proefmethodes. De interpretaties bediscussieer ik met mijn Professor, collega’s en andere wetenschappers op UCSD.

U hoeft me echter niet op mijn woord te geloven. Ik kan u dit namelijk ook zelf laten beoordelen, door u de “ruwe” data met wat uitleg te geven:

Wat u hieronder ziet is een “Western blot”, een techniek die laat zien hoeveel kopieën van een bepaald eiwit in de cel aanwezig zijn. Ieder donker bandje weerspiegelt de hoeveelheid “slecht” (gephosphoryleert) Tau in hersencellen van een Alzheimer-patient onder verschillende behandelingen. Hoe donkerder en groter het bandje, hoe meer slecht eiwit. U ziet dat met toenemende concentraties van Medicijn X (de 4 eerste bandjes van links naar rechts) de hoeveelheid slecht Tau afneemt. Meer medicijn X, betekent minder slecht Tau. Mee eens?

PHF1 medicijn X

Nu bent u natuurlijk niet de expert. Maar ook andere wetenschappers krijgen een kans om mijn data te evalueren voordat het in de publiciteit komt. Voordat mijn data gepubliceerd wordt in een wetenschappelijk tijdschrift, gaat het eerst door een proces van “peer-review” (letterlijk vertaald; “revisies door gelijken”). Gedurende dit proces wordt de data van alle kanten kritisch bekeken door 3 experts in mijn specifieke onderzoeksveld. Een pijnlijk, maar belangrijk proces waarin deze experts zwakke punten in mijn data proberen op te merken of extra proeven vragen om bepaalde punten verder toe te lichten. Pas met goedkeuring van deze experts wordt je verhaal gepubliceerd. Peer review is soms een pijnlijk langzaam proces, maar een proces dat vertrouwen geeft; als ook onafhankelijke –of zelfs soms vijandige- experts met je instemmen, dan weet je zeker dat je iets belangrijks hebt gevonden. En dat is het moment, dat een wetenschapper met vertrouwen de resultaten met de buitenwereld kan delen. Een moment waarop ik mij erg verheug!

Maar wat als de experts met me eens zijn dat ik mogelijke nieuwe medicijnen hebt ontdekt? Wat betekent mijn ontdekking, en wat voor invloed heeft het op de behandeling van Alzheimer in de toekomst? Daarover volgende keer meer.

Wordt vervolgd.

Amerikaanse tradities

FullSizeRender

Als het goed gaat, dan gaat het goed. En naar goed Amerikaans gebruik wordt je dan overladen met prijzen en vaantjes… Op deze oorkonde ben ik echter wel wat trots; 2e prijs voor een praatje tijdens een presentatie-wedstrijd voor alle postdocs op UCSD. Laat zien dat mensen geintresseerd zijn in mijn werk, maar ook dat ik de Amerikaanse verkoop trucjes onder de knie aan het krijgen ben!

 

Missie geslaagd; van huidcel naar hersencel in 3 simpele stappen

Ongeveer een jaar geleden kreeg ik Alzheimer Nederland beurs voor talentvolle onderzoekers om Alzheimer-onderzoek te doen in één van de meest vooraanstaande Alzheimer’s labs van de wereld, het lab van Prof. Goldstein in San Diego, V.S. Inmiddels, een jaar verder, heb ik ontzettend veel geleerd en is het tijd om eens terug te kijken naar het afgelopen jaar. Wat waren de originele doelstellingen? En hoever zijn we al gekomen?

San Diego is een geweldige stad om te wonen. Het ligt aan het strand, in de buurt van vele schitterende natuurgebieden en het weer is altijd fantastisch. Tel daarbij op dat de universiteit één van de leiders op het gebied van levenswetenschappen is, en je hebt een fantastische mix om hier te aarden. Het belangrijkste aspect van mijn verblijf hier is natuurlijk de wetenschap en ik probeer dan ook zoveel mogelijk dingen te leren en te onderzoeken. In mijn beurs stelde ik mij twee grote doelen;

  • Het leren van nieuwe stam-cel technieken waarmee je hersencellen kunt maken
  • Een oorzaak vinden voor het ontstaan van Alzheimer in deze hersencellen

In mijn vorige blogs kon je lezen hoe ik probeerde om huidcellen van Alzheimer patienten om the programmeren naar stamcellen. En goed nieuws, inmiddels hebben we in het lab stamcellen, en zelfs hersencellen van deze patiënten groeien!!

van stamcel naar neuron